在解決全球器官短缺的征途上,科學(xué)家取得了一項(xiàng)震撼性的里程碑進(jìn)展。研究人員首次在豬胚胎內(nèi)成功培育出具有自主心跳的微小“人源化”心臟,并存活長達(dá)21天。這一突破性成果為利用動物培育可移植人類器官帶來了新希望,而液氮轉(zhuǎn)運(yùn)罐等關(guān)鍵生物樣本存儲運(yùn)輸設(shè)備在這一領(lǐng)域的應(yīng)用前景也備受關(guān)注。
人豬嵌合體培育跳動心臟
在2025年6月11日于香港舉行的國際干細(xì)胞研究學(xué)會(ISSCR)年會上,來自廣州生物醫(yī)藥與健康研究院的賴良學(xué)教授團(tuán)隊(duì)報(bào)告了這一開創(chuàng)性研究。研究團(tuán)隊(duì)通過基因編輯技術(shù),精準(zhǔn)敲除了豬胚胎中兩個(gè)對心臟發(fā)育至關(guān)重要的基因。隨后,他們在胚胎發(fā)育的早期階段(桑葚胚期),注入了經(jīng)過特殊處理、具有更強(qiáng)存活和增殖能力的人類干細(xì)胞。
這些經(jīng)過改造的胚胎被植入代孕母豬體內(nèi)。令人驚嘆的是,三周后,科學(xué)家們觀察到胚胎心臟已發(fā)育到相當(dāng)于同階段人類心臟的大?。s指尖大?。?,并且——清晰可見——在自主跳動!賴教授團(tuán)隊(duì)使用了發(fā)光生物標(biāo)記物追蹤人類細(xì)胞,確認(rèn)這些跳動的心臟組織中包含人類來源的細(xì)胞。
目前該研究仍在等待同行評議,人類細(xì)胞在心臟組織中的具體占比尚不明確。作為參考,賴教授團(tuán)隊(duì)此前在豬胚胎中培育人類腎臟組織的研究顯示,腎臟組織中人類細(xì)胞比例達(dá)到了40-60%。
科學(xué)界審慎樂觀,器官移植需求緊迫
與會干細(xì)胞生物學(xué)家和移植科學(xué)家對此成果表示歡迎,但態(tài)度審慎。斯坦福大學(xué)的Hiromitsu Nakauchi教授表示需要審閱數(shù)據(jù)以確認(rèn)心臟細(xì)胞是否確為人類來源。東京科學(xué)研究所的Hideki Masaki教授則指出,熒光標(biāo)記的人類細(xì)胞僅出現(xiàn)在心臟的有限區(qū)域,其與豬組織整合的程度有待進(jìn)一步驗(yàn)證??茖W(xué)家們強(qiáng)調(diào),要使培育出的心臟器官真正適用于移植,必須確保其幾乎完全由人類細(xì)胞構(gòu)成,以避免強(qiáng)烈的免疫排斥反應(yīng)。
這類研究的終極目標(biāo)是培育出完全與人類相容、可用于移植的器官。全球器官供需矛盾極其尖銳:僅在英國,2023-24年度就有超過415人在等待器官移植過程中死亡,盡管同期完成了超過4600例移植手術(shù)。據(jù)“理解動物研究”組織數(shù)據(jù),僅有約1%的死亡發(fā)生在醫(yī)學(xué)上適合器官捐獻(xiàn)的條件下。
即使找到匹配的供體,器官移植也面臨尺寸匹配、血型相容、組織配型等多重挑戰(zhàn),并且必須在極短時(shí)間內(nèi)完成移植(心臟僅4-6小時(shí)),否則器官將失活。這對器官的獲取、保存和液氮轉(zhuǎn)運(yùn)罐支持的快速、安全運(yùn)輸?shù)奈锪黧w系提出了極高要求。
豬作為器官供體的潛力與挑戰(zhàn)
由于器官大小和功能與人類相似,豬被視為理想的潛在器官供體。然而,早期的異種移植嘗試均因免疫排斥而失敗。1993年,David Cooper醫(yī)生發(fā)現(xiàn)豬細(xì)胞上的一種特定分子是觸發(fā)排斥反應(yīng)的關(guān)鍵。隨著CRISPR等基因編輯技術(shù)的成熟,科學(xué)家們成功移除了這種分子并抑制了相關(guān)病毒基因,顯著提升了豬器官對人類的安全性。
2025年,Joseph Tector團(tuán)隊(duì)培育的豬腎臟在獼猴體內(nèi)存活超過3個(gè)月;同年,David Cooper團(tuán)隊(duì)開發(fā)的基因編輯豬腎臟在狒狒體內(nèi)更是堅(jiān)持了136天。這些進(jìn)展為最終應(yīng)用于人類帶來了曙光。
異種移植臨床探索與冷鏈保存的重要性
雖然利用豬培育人體器官仍處于早期階段,但將基因編輯豬器官直接移植給人類的臨床探索已在全球展開。
自2021年美國外科醫(yī)生首次將基因編輯豬腎臟移植給腦死亡受體以來,多項(xiàng)類似手術(shù)取得成功。多個(gè)美國研究團(tuán)隊(duì)為三位腦死亡患者移植了豬腎臟,受體均能產(chǎn)生尿液且無排斥跡象。更令人矚目的是,一位患者接受了一顆經(jīng)過十處基因編輯的豬心臟。
截至2025年,全球約有六人接受了豬器官(包括腎臟、心臟、肝臟和胸腺)移植。這些手術(shù)均基于“同情用藥”原則,受體均為病情危重且無其他選擇的患者。遺憾的是,多數(shù)患者僅存活數(shù)月。來自美國阿拉巴馬州的53歲女性Towana Looney,在接受轉(zhuǎn)基因豬腎移植后,成為存活時(shí)間最長的受體(近5個(gè)月),但最終仍未能逃脫排斥反應(yīng)。
未來之路:臨床試驗(yàn)與產(chǎn)業(yè)鏈協(xié)同
要使異種移植真正廣泛應(yīng)用,嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)不可或缺。美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)…
行業(yè)展望:隨著基因編輯豬器官培育和移植技術(shù)的飛速發(fā)展,對生物樣本(如干細(xì)胞、工程化組織)以及最終器官的安全、高效、低溫存儲與運(yùn)輸需求將急劇增長。專業(yè)可靠的液氮杜瓦罐和可滿足特定研究或臨床需求的定制液氮罐解決方案,將是支撐這一前沿領(lǐng)域從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用的關(guān)鍵基礎(chǔ)設(shè)施。液氮轉(zhuǎn)運(yùn)罐在保障這些珍貴生物材料全程處于超低溫環(huán)境、維持其活性和功能方面,扮演著至關(guān)重要的角色。
來源:euroweeklynews